Le Groupe de sensibilisation à la drépanocytose de l'Ontario (SCAGO) est heureux d'apprendre que CASGEVY (Exagamglogène Autotemcel) a reçu l'autorisation de mise sur le marché pour le traitement des troubles de la drépanocytose et de la thalassémie au Canada.

CASGEVY est la première thérapie d'édition génique basée sur CRISPR au Canada à recevoir l'autorisation de mise sur le marché de Santé Canada.

« Cette autorisation de mise sur le marché améliorera la visibilité des troubles de la drépanocytose et de la thalassémie au Canada. L'accès de nombreux patients à cette thérapie curative réduira également la stigmatisation et la discrimination vécues par de nombreuses personnes vivant avec des hémoglobinopathies dans le pays », a conseillé Lanre Tunji-Ajayi, M.S.M, Président/CEO du SCAGO.

Communiqué de presse de Vertex Inc.

TORONTO, le 25 septembre 2024 /CNW/ – Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) a annoncé aujourd'hui que Santé Canada a accordé une autorisation de mise sur le marché pour PrCASGEVY® (exagamglogène autotemcel), une thérapie cellulaire basée sur des cellules souches hématopoïétiques modifiées génétiquement, pour le traitement des patients âgés de 12 ans et plus atteints de drépanocytose (SCD) avec des crises vaso-occlusives récurrentes (VOCs) ou de thalassémie bêta dépendante des transfusions (TDT). On estime que 2 000 patients sont éligibles pour CASGEVY au Canada, dont la majorité vivent avec la SCD.

« L'autorisation de mise sur le marché d'aujourd'hui pour CASGEVY en tant que première thérapie d'édition génique basée sur CRISPR au Canada est un moment historique », a déclaré Michael Siauw, directeur général de Vertex Pharmaceuticals (Canada) Incorporated. « Nous sommes impatients de voir le potentiel de cette thérapie unique pour les patients atteints de drépanocytose éligibles et de thalassémie bêta dépendante des transfusions, et nous travaillons en étroite collaboration avec les gouvernements provinciaux, territoriaux et fédéraux pour faciliter l'accès le plus rapidement possible. »

Cette approbation est basée sur les résultats intermédiaires positifs de deux essais cliniques mondiaux en cours, CLIMB-121 en SCD et CLIMB-111 en TDT. L'objectif principal d'être exempt de crises vaso-occlusives sévères pendant au moins 12 mois consécutifs ou d'être indépendant des transfusions pendant au moins 12 mois consécutifs a été atteint dans les deux essais. Le profil de sécurité est généralement cohérent avec le conditionnement myéloablatif avec busulfan et la transplantation de cellules souches hématopoïétiques.

« L'approbation de CASGEVY est un moment passionnant pour deux communautés de patients qui attendent depuis longtemps une thérapie innovante qui apporte un nouvel espoir et de nouvelles possibilités pour ceux qui en ont besoin », a déclaré Kevin Kuo, M.D., hématologue et chercheur clinique à la clinique des troubles des globules rouges de l'Université Health Network, et chercheur principal pour le programme clinique CLIMB-131.

Vertex a soumis CASGEVY à l'Agence canadienne des médicaments (CDA-AMC) et à l'Institut national d'excellence en santé et en services sociaux (INESSS) au Québec pour des évaluations des technologies de la santé. Pour plus d'informations sur les détails de nos demandes CDA-AMC, y compris les étapes clés, veuillez visiter ici pour notre soumission SCD et ici pour notre soumission TDT.

L'administration de CASGEVY nécessite une expérience spécialisée en transplantation de cellules souches ; par conséquent, Vertex travaille en étroite collaboration avec les hôpitaux provinciaux et les autorités sanitaires pour établir un réseau de centres de traitement autorisés (ATC) pour offrir CASGEVY.

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